»Pri tem poskušamo ugotoviti, ali bi lahko zdravila, ki so že odobrena in na trgu, ali kombinacijo že znanih zdravil, molekul, primerno uporabili, da bi pomagali nekemu pacientu. Gre torej za to, da vzamemo zdravilo in ga repozicioniramo za neko novo bolezen.«
»Zdravila brez meja – skupaj za dostop do zdravil za redke bolezni.«
»Za to virusno bolezen ne poznamo zdravila. Zdravimo oziroma lajšamo le simptome.«
»Redka bolezen je tista, ki jo ima en človek na 2000 ljudi, kar se zdi zelo redko. Vendar pa je teh tako imenovanih redkih bolezni zelo veliko, okrog 7000. To pomeni, da ima približno pet odstotkov prebivalcev neko vrsto redkih bolezni.«
»Redke bolezni so posebne v tem, da so pač redke, kot že samo ime pove, zaradi tega so pogosto spregledane.«
»Pri tako hudih okvarah perifernih živcev, živčnih celic, ne moremo pričakovati, da bi ta zdravila imela neki čudežni učinek, da bi v celoti popravila stanje, da bi nekomu, ki ne more hoditi, povrnila hojo. Bistven namen teh zdravil je, da čim bolj upočasnijo bolezen, v idealnem primeru, da ustavijo napredovanje bolezni.«
»To je zelo redka bolezen kože, bulozna epidermoliza, za katero pravijo, da je ena najstrahotnejših redkih bolezni...«
»To, da se ta zdravila predpisujejo za obravnavo debelosti, so strokovne napake. V registru zdravil je jasno zapisano, kaj so indikacije za predpisovanje teh zdravil.«
»Seveda si želimo financirati tista zdravila sirote, kjer se pričakuje, da bo faza predkliničnega ali kliničnega razvoja vodila do nekega učinkovitega razvoja zdravil.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju